# Brasil inicia testes clínicos com terapia gênica inovadora para atrofia muscular espinhal
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) a iniciar os testes clínicos em humanos do GB221, um produto de terapia gênica avançada voltado ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, a forma mais grave da doença. O anúncio foi feito na segunda-feira (24 de novembro), durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde do governo federal, em São Paulo.
A aprovação ocorreu através de um processo de análise prioritária pela Anvisa, posicionando o Brasil como líder na América Latina neste campo de pesquisa. A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. A Fiocruz participou do desenvolvimento clínico e firmou um acordo de transferência de tecnologia por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos/Fiocruz), abrindo caminho para que a produção nacional de uma terapia gênica seja realizada pela primeira vez no país.
A estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas tem o objetivo de dotar o Brasil das bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias à disponibilização de produtos no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS). Com esta iniciativa, o Ministério da Saúde avança no apoio nacional à pesquisa e desenvolvimento de terapias gênicas, uma das fronteiras mais inovadoras da saúde pública de precisão.
Bio-Manguinhos/Fiocruz possui domínio da tecnologia de vetores virais desde a produção da vacina para covid-19, conhecimento que será aplicado nesta terapia gênica. O projeto integra as iniciativas do Ministério da Saúde para fortalecimento do Complexo Econômico-Industrial da Saúde e faz parte do esforço de ampliação da Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras, fortalecendo o SUS com um desenvolvimento tecnológico concreto que pode superar os desafios impostos pelas novas tecnologias à sustentabilidade financeira da saúde pública.
“Como uma instituição que atua há 125 anos em defesa da vida, é emocionante para a Fiocruz colocar sua capacidade científica a serviço das crianças do nosso país. O estudo clínico que acaba de ser autorizado poderá transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal de forma inédita a partir de técnicas de terapia gênica, um campo de ponta na ciência mundial”, afirmou o presidente da Fiocruz, Mario Moreira.
A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, avaliou que essa parceria simboliza um passo decisivo para o país: “A inclusão de terapias gênicas em nosso portfólio representa uma oportunidade única de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil. Atuamos sempre alinhados ao rigor regulatório e científico, porque sabemos que cada avanço representa esperança real para milhares de famílias brasileiras”.
Os testes clínicos aprovados pela Anvisa serão desenvolvidos em parceria com a Casa dos Raros, o Hospital de Clínicas de Porto Alegre e o Hospital das Clínicas da Universidade Estadual de Campinas, com condução no Brasil pela empresa Intrials Pesquisa Clínica Ltda. O ensaio clínico avaliará a segurança e a tolerabilidade da medicação, além dos primeiros sinais de eficácia do produto, que será administrado em dose única por via intracisterna magna, técnica que permite que o produto seja entregue diretamente ao sistema nervoso central.
A AME Tipo 1 é considerada rara e se manifesta ainda nos primeiros meses de vida. A doença é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento. A ausência dessa proteína provoca a perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida, tornando este tratamento inovador uma oportunidade de esperança para as famílias brasileiras afetadas por essa condição.
